Tipos de Ensaios Clínicos

Existem quatro tipos de ensaios clínicos, que correspondem às várias fases de desenvolvimento de um novo medicamento.

Os ensaios clínicos em doentes são iniciados apenas quando os resultados obtidos no estudo laboratorial de um medicamento permitem concluir que este pode ter atividade terapêutica e que os efeitos indesejáveis (toxicidade) associados à sua utilização são reduzidos.

Para que um novo medicamento passe do laboratório à prática clínica (isto é, possa ser adquirido na farmácia) tem normalmente que passar todo este percurso.

  • Ensaio clínico de fase I

    São os primeiros estudos conduzidos com o novo medicamento em seres humanos, normalmente num número reduzido de doentes ou até de indivíduos voluntários saudáveis. Os ensaios clínicos de Fase I têm como objetivo principal realizar uma avaliação inicial da segurança e da tolerância do novo medicamento. Pretende-se definir o modo como o novo medicamento é modificado no organismo humano (farmacocinética e farmacodinâmica), quais os efeitos secundários (toxicidade) que lhe estão associados e qual a dose ideal e a melhor forma de administração.

  • Ensaio clínico de fase II

    Têm por objetivo avaliar a eficácia terapêutica do novo medicamento em indivíduos com uma determinada doença e num momento específico da evolução dessa doença. Normalmente são realizados vários ensaios clínicos de Fase II com o novo medicamento em várias doenças e em fases diferentes da evolução dessas doenças. São realizados habitualmente num número limitado de doentes (25 a 100), selecionados de acordo com critérios rigorosos que pretendem garantir que a população em que o ensaio é realizada é relativamente homogénea (isto é, bastante parecidos no que respeita às manifestações da doença), que é sujeita a uma monitorização cuidada, tanto da eficácia do tratamento como da toxicidade. Se os resultados observados forem bons e a toxicidade aceitável, este novo tratamento será comparado com o melhor tratamento já existente para essa doença.

  • Ensaio clínico de fase III

    O objetivo dos ensaios clínicos de Fase III é demonstrar a eficácia, o benefício terapêutico e a segurança de um novo medicamento por comparação com o tratamento padrão isto é, o tratamento que “se fazia até essa altura”. São assim ensaios clínicos comparativos, envolvendo geralmente várias instituições em vários países (estudos multicêntricos). A decisão sobre qual dos tratamentos em estudo é atribuído a cada doente é aleatória (habitualmente um sorteio por computador, referido como randomização ou aleatorização) para não comprometer a veracidade dos resultados do estudo. Isto significa que nem o doente nem o seu médico podem “escolher” qual dos tratamentos em estudo é que o doente vai receber. Estes estudos só são possíveis (isto é, aceitáveis do ponto de vista ético), se os participantes, tanto os doentes como os médicos, não tiverem razões fortes para acreditar que um dos tratamentos em estudo é melhor do que o outro. São estes ensaios clínicos que as autoridades regulamentares, nacionais e estrangeiras, avaliam para decidir se um novo medicamento deve entrar ou não no mercado, isto é, estar disponível para prescrição médica generalizada.

  • Ensaio clínico de fase IV

    Os ensaios clínicos de Fase IV são realizados já após o medicamento estar disponível no mercado, e têm como objetivo recolher de uma forma sistematizada e controlada mais dados sobre a atividade e a segurança do novo medicamento. Permitem estudar os riscos e os benefícios de um novo medicamento ao longo de um período de tempo mais prolongado e num maior número de doentes do que aquilo que aconteceu nas fases anteriores do desenvolvimento do medicamento.